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PTC Therapeutics anuncia el beneficio clínico diferenciado de la versión Deflazacort.

PTC Therapeutics anuncia la publicación de datos que demuestran el beneficio clínico diferenciado de la versión Deflazacort PDF Version- análisis post hoc del brazo placebo de los datos de ACT DMD publicados en Muscle & Nerve -



SOUTH PLAINFIELD, N.J., July 24, 2018 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy la publicación de datos en Muscle & Nerve que comparan la eficacia y la seguridad de deflazacort y prednisona / prednisolona del grupo placebo del estudio ACT DMD. Los resultados demostraron un beneficio clínicamente diferenciado de deflazacort sobre la prednisona / prednisolona en la desaceleración de la progresión de la enfermedad, medida con puntos finales de función física y el tiempo para retrasar la pérdida de la ambulación. Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tratados con deflazacort tuvieron un declive notablemente menor desde el inicio en la distancia de caminata de 6 minutos en la semana 48 que aquellos tratados con prednisona / prednisolona. El tiempo extrapolado para la pérdida de la ambulación fue de 8.58 años para deflazacort y 4.74 años para prednisona / prednisolona.


"Esta publicación respalda el beneficio de deflazacort para frenar la progresión de Duchenne en comparación con otros corticosteroides", dijo Stuart W. Peltz, Ph.D. Director Ejecutivo de PTC Therapeutics, Inc. "Los datos indican que deflazacort debería ser el tratamiento estándar para todos los pacientes con Duchenne. La disponibilidad de deflazacort, un tratamiento que tiene el potencial de alterar la historia natural de Duchenne, respalda la necesidad de diagnóstico precoz en pacientes con esta enfermedad ".


Los resultados del estudio que miden otros puntos finales clínicos que monitorean la función física en pacientes con Duchenne también son consistentes con deflazacort que tiene un beneficio clínico diferenciado sobre la prednisona / prednisolona. Las pruebas de función del tiempo, como la escalada de 4 escalinatas, la bajada de 4 escalones, la elevación desde la posición supina, la caminata / carrera de 10 m, y la puntuación total de North Star Ambulatory Assessment favorecieron notablemente al deflazacort sobre la prednisona / prednisolona. Además, los perfiles de seguridad para deflazacort y prednisona / prednisolona fueron en general comparables.

Diseño de estudio ACT DMD

El ensayo confirmatorio Ataluren en pacientes con mutación sin sentido Duchenne distrofia muscular (ACT DMD, NCT01826487) estudio fue un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 48 semanas, fase 3 que evaluó el efecto del tratamiento de ataluren en la estabilización de la función motora y retrasar la progresión de la enfermedad en pacientes con mutación sin sentido Duchenne. Todos los pacientes incluidos en este estudio habían recibido terapia con corticosteroides (deflazacort o prednisona / prednisolona) durante ≥6 meses al ingreso al estudio, no presentaron ningún cambio clínicamente significativo en la dosis o régimen de dosificación durante ≥3 meses antes del ingreso al estudio, y se esperaba que mantuvieran una dosis estable y régimen durante el estudio. El brazo de placebo consistió en 114 pacientes, 53 de los cuales recibieron deflazacort y 61 de los cuales recibieron prednisona / prednisolona al inicio y durante todo el estudio. El estudio incluyó a pacientes ambulatorios varones con confirmación fenotípica y genotípica de la mutación sin sentido Duchenne de entre 7 y 16 años.


Acerca de la distrofia muscular de Duchenne Principalmente afecta a los hombres, la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína distrofina funcional. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural del esqueleto, el diafragma y los músculos del corazón. Los pacientes con Duchenne, la forma más grave del trastorno, pierden la capacidad de caminar tan pronto como a los 10 años y experimentan complicaciones pulmonares y cardíacas potencialmente mortales en la adolescencia y en la vejez. Se puede obtener más información sobre Duchenne a través de la Asociación de Distrofia Muscular (www.mdausa.org), Distrofia Muscular de Parent Project (www.parentprojectmd.org), Action Duchenne (www.actionduchenne.org), Distrofia Muscular de United Parent Projects (uppmd.org ), Muscular Dystrophy Campaign (www.muscular-distrhy.org) y AFM (l'Association francaise contra les myopathies), (www.afm-telethon.fr).

Acerca de PTC Therapeutics PTC es una compañía biofarmacéutica global liderada por la ciencia, centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. Fundada hace 20 años, PTC Therapeutics lanzó con éxito dos productos de trastornos raros y tiene una presencia comercial global. Este éxito es la base que impulsa la inversión en una sólida cartera de medicamentos transformadores y nuestra misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos en su clase para pacientes que tienen una necesidad médica no satisfecha.


Para más información:

Inversionistas: Emily Hill + 1 (908) 912-9327 ehill@ptcbio.com

Media: Jane Baj +1 (908) 912-9167 jbaj@ptcbio.com

Declaraciones prospectivas :

Todas las declaraciones, además de las de hecho histórico, contenidas en este comunicado son declaraciones prospectivas, que incluyen declaraciones sobre las expectativas futuras, planes y prospectos para PTC; la utilidad clínica y las ventajas potenciales de Emflaza ™ (deflazacort); y los objetivos de la gestión. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse con las palabras "mirar hacia adelante", "planificar", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "intentar", "puede", "objetivo", "potencial". , "" will "," would "," could "," should "," continue "y expresiones similares. Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC pueden diferir materialmente de los expresados ​​o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de los precios, la cobertura y las negociaciones de reembolso con terceros pagadores de Emflaza y Translarna; si, y en qué medida, los terceros pagadores imponen requisitos adicionales antes de aprobar el reembolso de la receta de Emflaza; La capacidad de PTC de obtener los beneficios anticipados de la adquisición de Emflaza, incluida la posibilidad de que los beneficios esperados de la adquisición no se realicen o no se realicen dentro del período de tiempo esperado; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los otros productos candidatos de Translarna, Emflaza y PTC; declaraciones relacionadas con nuestras expectativas con respecto al cierre de nuestra adquisición planificada de Agilis Biotherapeutics, Inc., y las otras transacciones contempladas en conjunto con la adquisición, incluso con respecto a cuestiones de tiempo, el impacto financiero anticipado y los beneficios potenciales para nosotros, y asuntos de integración relacionados; y los factores discutidos en la sección "Factores de riesgo" del Informe trimestral más reciente de PTC en el Formulario 10-Q y el Informe anual en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentados ocasionalmente en otras presentaciones de PTC con el SEGUNDO. Se le recomienda que considere cuidadosamente todos estos factores. Al igual que con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, aprobación regulatoria y comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que ningún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en ningún territorio, ni demuestre ser comercialmente exitoso, incluidos Translarna o Emflaza. Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC solo a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no emprende o planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o cambios en los planes, prospectos, supuestos, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto que lo exija la ley.

📷 contenido original:http://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-publication-of-data-demonstrating-the-clinical-differentiated-benefit-of-deflazacort-300685484.html

Fuente: PTC Therapeutics, Inc.

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